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一家半途夭折的公司和它成功的失敗

來源: | 2017-11-26 11:42:44 | 人氣:

導讀: 編者按:Life Sci Vc是業內的知名博客。近日,Atlas Venture的合伙人Bruce Booth博士在博客上發表了一篇長文,介紹了一家初創新銳Quartet Medicine如何從創立走向夭折。正如我們


編者按:Life Sci Vc是業內的知名博客。近日,Atlas Venture的合伙人Bruce Booth博士在博客上發表了一篇長文,介紹了一家初創新銳Quartet Medicine如何從創立走向夭折。正如我們昨日所言,新藥研發之路從來都不是坦途,失敗更是家常便飯。沒有人喜歡失敗,但有些優秀的品質,只有在黑暗中,才能發出更為耀眼的光芒。我們為這樣的失敗喝彩,因為我們知道,它是成功的序曲。今日,藥明康德微信團隊也為大家編譯了這篇文章,與各位同仁共勉。

我在今年夏天接到的一通電話,是每一個生物技術風投人都最不想聽到的。8月8號的早晨,我的手機上突然跳出一條緊急的信息“現在能和你聊聊嗎?”很快,一通電話就打了進來。對話中,我了解到我們的主要研發項目在臨床前的安全性研究中,出現了非常令人擔憂的問題。用業界的說法,它可能有“毒性征兆”。3個月后,我們即將關閉這家公司。安息吧,Quartet Medicine。

我把Quartet公司的失利稱為生物技術風投界“成功的失敗”,“失敗”前的三個字讓它有本質上的不同。是的,我們以及一起投資的伙伴失去了所有投入的金錢,這很傷人。但它依舊是成功的,因為我們嚴守投資理論,并專注于挖掘科學真相。最終,團隊認為從公司專注的生物學機制中誕生新藥的概率過于渺茫,于是我們給這段精彩的故事寫上了終章。

這篇文章是一名投資人對Quartet“成功的失敗”的一曲頌歌。

成立之初

Quartet在2013年成立,期望能解決神經性疼痛的問題。它的成立背后是兩股科研工作的合流:一股是基于人體通路的遺傳學,另一股則是化學生物學。

2006年,Clifford Woolf教授與麻省總醫院(MGH)的同事在《Nature Medicine》上發表文章,描述了四氫生物蝶呤(tetrahydrobiopterin,BH4)合成在疼痛調控上的重要作用。這類疼痛包括了神經性疼痛以及外周的炎性疼痛。他們進一步描述了BH4全新合成(de novo synthesis)通路與不同疼痛敏感度的遺傳學關聯。當這項研究出爐后,Atlas想要基于它成立一家全新的初創公司。不幸的是,這項工作和另一家專注于疼痛的公司Solace Pharma有聯系,直到2012年才脫離開來。

幾乎在同一時期,另一批科學研究出爐,讓我們對BH4重新燃起興趣。當時,洛桑聯邦理工學院(EPFL)的Kai Johnsson實驗室在《Nature Chemical Biology》和《Science》上連續發文,報導說許多磺胺類藥物的一個關鍵“脫靶靶點”是一種叫做墨蝶呤還原酶(sepiapterin reductase,SPR)的酶,它正是BH4全新合成通路中的最后一個酶。基于這個發現,他們做了幾次化合物庫篩選,找到了一批全新的非磺胺類藥物。這也成了Quartet其SPR抑制劑的光輝起點。

▲由SPR催化的酶促反應(圖片來源:《ASPET Journal》)

一方面是人類遺傳學中找到的生物學通路,另一方面是早期的化學。結合這兩大研究來看,我們對開啟真正意義上的藥物發現充滿信心,而生物學和化學的合流也是全新生物技術公司的良好開端。在全新的科學發現之上,我們相信這代表了一種全新的治療家會所,有望解決神經性疼痛患者們的重大未滿足醫療需求——據估計,有3%-10%的人口患有某種程度的神經性疼痛,只有極少的人能在現有的療法中得到充分治療。Quartet正是在這巨大的機遇中成立的。


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