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諾華最近有點背,最新臨床失敗、加速評估被撤

來源: | 2019-07-30 14:55:59 | 人氣:

導讀:諾華重磅心衰藥物Entresto已被批準用于治療射血分數降低的心力衰竭(HFrEF),該公司一直在努力希望擴大適應癥,用于治療另一種類型的心力衰竭——射血分數保留的心力衰竭(HFpEF)。然

諾華重磅心衰藥物Entresto已被批準用于治療射血分數降低的心力衰竭(HFrEF),該公司一直在努力希望擴大適應癥,用于治療另一種類型的心力衰竭——射血分數保留的心力衰竭(HFpEF)。

然而,就在近日,諾華宣布評估Entresto治療HFpEF的全球性III期臨床研究PARAGON-HF沒有達到主要終點。該研究是迄今為止在HFpEF患者中開展的最大規模的臨床研究,共入組了4822例患者。

結果顯示,Entresto對HFpEF患者可能具有臨床意義的重要益處,但與纈沙坦相比,Entresto在降低心血管死亡和總體心衰住院的復合主要終點方面沒有達到統計學顯著差異。研究完整數據將在今年9月舉行的醫學會議上公布。



Entresto是一種每日口服2次的藥物,結合了sacubitril與高血壓藥物纈沙坦;其中,sacubitril是一種腦啡肽酶抑制劑,可阻斷威脅負責降血壓的2種多肽的作用機制;頡沙坦則是一種血管緊張素II受體拮抗劑,可改善血管舒張,刺激身體排泄鈉和水。

Entresto于2015年7月獲批上市,用于HFrEF的治療,降低心血管死亡和心衰住院風險。該藥是首個在臨床研究中療效顯著超越標準治療藥物依那普利的藥物,而且表現出了更高的安全性,被認為是過去20多年來心衰治療領域的一個重大突破。

商業化方面,Entresto最初的業績并不理想,甚至可以說讓人失望。但在經歷了緩慢的起步之后,該藥銷售額現在正快速增長,2018年全球銷售額突破重磅門檻,達到10.28億美元。業界預測,該藥在HFrEF適應癥方面的年銷售峰值將超30億美元。而如果成功擴展到HFpEF適應癥,則年銷售額峰值可能會超過50億美元。目前來看,這一期望可能落空。


  • Zolgensma加速評估被撤銷




除了Entresto關鍵臨床試驗失敗之外,諾華治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法Zolgensma在歐盟監管方面也傳來不利消息。歐洲藥品管理局人用醫藥產品委員會(CHMP)最近宣布,將Zolgensma從加速評估項目中剔除。CHMP并沒有公布理由,但該決定意味著Zolgensma在歐盟方面的監管審查周期將由此前的150天加速審查恢復為210天的標準審查。

在美國,Zolgensma已于今年5月獲批,目前已經上市但價格非常高,超過200萬美元。諾華發言人表示:“CHMP的決定將使該機構有充足的時間來審查所提交的大量數據,目前公司正與歐洲監管機構密切合作,預計Zolgensma將會在今年第四季度會獲得批準。”

CHMP很少會做出撤銷加速評估的決定。近兩年來只有7種藥物在被授予加速評估后再被取消,許多是在近兩個月發生。本月,有5種藥物被取消加速評估,除了Zolgensma之外,還包括Karyopharm的多發性骨髓瘤藥物Xpovio、Stemline公司的罕見血液病藥物Elzonris、第一三共的急性髓性白血病藥物Vanflyta、鹽野義的新型抗菌素cefiderocol。這些藥物中,Xpovio在美國FDA顧問委員會作出否定建議的情況下卻意外獲得了FDA的批準,Vanflyta在日本獲得批準但在今年6月被FDA拒絕批準。

CHMP取消加速評估的決定并不總是意味著負面信號。例如,拜耳廣譜抗癌藥Vitrakvi在今年6月被取消加速評估,但在7月獲得了CHMP有條件批準的積極審查意見;中裕新藥治療多藥耐藥HIV的單抗藥物Trogarzo,2018年3月獲FDA批準,今年6月在歐盟被撤銷加速評估,7月獲得CHMP推薦批準的積極審查意見;Ammtek公司新生兒糖尿病藥物Amglidia的加速評估撤銷是應申請人的要求,在第90天轉為標準審查,隨后CHMP在2018年2月給予了推薦批準的審查意見。

至于為什么CHMP可能會認為藥物不再適合進行加速評估,2016年的EMA指南指出了幾種情況,包括當發現無法在加速時間表內處理主要的反對意見、當申請人提出延長時間的請求(例如,準備口頭說明)、或當口頭說明出現負面趨勢時。


  • Gilenya用藥限制




在上周CHMP會議上,該機構還對諾華的口服多發性硬化癥藥物Gilenya提出了最新的限制:不得用于孕婦或不能使用有效避孕措施的女性。如果女性在服用Gilenya時懷孕,必須停止用藥,并密切監測懷孕情況。原因是該藥的活性藥物成分fingolimod可能會傷害胎兒,并可能導致出生缺陷。

為了將這一風險降到最低,能夠生育的女性患者在開始接受Gilenya治療前必須進行妊娠試驗,以確保她們沒有懷孕,并且在治療期間和停藥后兩個月內必須使用有效的避孕措施。

這些建議是CHMP對相關報告進行了審查之后做出的。報告顯示,懷孕期間暴露于Gilenya的嬰兒出生缺陷的風險是一般人群中觀察到的2%-3%的風險的兩倍。暴露于Gilenya的嬰兒最常見的出生缺陷是影響心臟、腎臟、骨骼和肌肉的缺陷。


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